B. 确立评估优先级
一些评估项目对确立优先级有明确的流程;有些则仅以非正式或特设(ad hoc)方式确定优先级。鉴于评估资源有限,评估方案对其上级组织和使用或受其评估影响的其他人员的问责制度日益增加,阐明如何选择评估主题就很重要。
大多数评估方案都有选择主题的标准,尽管这些标准并不总是很明确。例如,昂贵的健康问题和技术是最值得关注的吗?还是影响人群数量庞大、对健康威胁严重的问题更值得关注?引起广泛公众争议的问题应引起怎样的关注?如果评估结果不太可能改变目前的做法,是否应进行评估?Box VI-2列出了设立评估优先级中使用的选择标准。
Box VI-2设立评估优先级中使用的HTA选择标准范例
- 发病率、死亡率、伤残率方面,个人负担重
- 发病率、死亡率、伤残率方面,群体负担重
- 某项技术/健康问题的单位/个人成本高
- 某项技术/健康问题的总体/群体成本高
- 实际操作情况变异大
- 意外的不良事件报告
- HTA研究结果对实践有影响的潜力
- HTA研究结果对患者的结局或成本有影响潜力
- 既往研究结果未被很好地传播或执行者采纳
- 需要做出监管决定
- 需要作出支付决定(例如提供保险责任或卫生福利)
- 需要做出卫生计划获取或实施的决定
- 近期已有的或预期即将实现的“突破性”科学发现
- 目前已有足够多研究结果可支持进行HTA
- 评估项目在有限资源条件下(资金,时间等)的可行性
- 公共或政治需求
- 卫生专业人士间存在科学争议或明显兴趣
进行评估的时间可能取决于证据的可获得性。例如,近期完成的大型随机对照试验(RCT)或荟萃分析的结果可能会对目前的实践方式带来挑战,同时对进行HTA提出要求,以将这些结果与其他可用的证据合并,为临床或支付决策提供信息;或者由于正在进行的某些研究结果可能会影响该主题下证据的重要性,也可能会推迟评估。
如第二章 基本概念所述,卫生决策制定者对HTA的需求越来越多地涉及到更快的应答速度,以助于为紧急监管、支付、收购决策提供信息。这种请求的紧迫性可能会提高评估主题的优先级,并要求HTA组织进行目标更集中、不需要非常全面的“快速HTA”。请参见第十章 快速HTA的讨论。
系统的优先级确立过程通常包括以下步骤(Donaldson and Sox 1992; Lara和Goodman 1990)。
- 选择在优先级确立过程中使用的选择标准。
- 为标准分配相对权重。
- 明确评估的候选主题(如前所述)。
- 如果候选主题很多,根据优先级选择标准,排除那些排名靠后的主题,减少候选主题数量。
- 根据标准获取数据,对候选主题进行排名。
- 为每个主题按各项标准分配一个分数。
- 计算每个主题的优先级得分。
- 根据候选主题的优先级得分排列名次。
- 审查优先主题,确保对这些主题的评估与组织目的一致。
确立评估优先级名次的过程可从高度主观(如专家小组的非正式意见)到定量分析(如使用数学方程)(Donaldson 1992; Eddy 1989 ; Phelps 1992)。Box VI-3显示了确立优先级的定量模型。Cochrane协作组织采用了一种更加去集中化的方式,要求审查小组运用多种不同的优先级制定系统(Clarke 2003; Nasser 2013)。从Cochrane协作组织成员提议的主题入手,多个Cochrane评审小组在确立评估优先级的过程中,纳入了疾病负担和其他标准、主要利益相关者的意见以及消费者建议。这些优先事项提交给对撰写和更新相关领域综述感兴趣的审查人员。
Box VI-3. 确立优先级的定量模型
- 1992年医学研究院(Instutute of Medicine)的一份报告为卫生保健政策与研究所(现AHRQ)做出了确立优先级的建议,明确了七项标准:
- 健康状况的发病率
- 疾病负担
- 成本
- 使用率的变化
- 结果对健康结局的影响潜力
- 结果对成本的影响潜力
- 结果对道德、法律或社会问题的影响潜力
该报告提供以下公式计算每个候选主题的优先级得分:
优先级得分 = W1lnS1+ W2lnS2+ ... W7lnS7
其中:W指七项优先级确立标准中每一项的相对权重;S指按照各项标准某候选主题的得分;ln指各项标准得分的自然对数值。
_W_ is the relative weight of each of seven priority-setting criteria
_S_ is the score of a given candidate topic for a criterion
_ln is the natural logarithm of the criterion scores_.
然后根据优先级得分对候选主题进行排名。
来源: Donaldson MS, Sox HC, Jr, eds.Setting Priorities for Health Technology Assessment: A Model Process. Washington, DC: National Academy Press; 1992. Reprinted with permission from the National Academy of Sciences, courtesy of the National Academies Press, Washington, DC.
确立优先级并没有唯一的正确方式。由于潜在评估主题的多样性,政策制定需求的紧迫性等各种其他因素可能会抵消高度系统化、量化的评估方法所带来的益处。另一方面,受HTA结果影响的政策制定者和其他观察者对特设、非一致、非透明的评估过程存在不信任和质疑态度。优先级确立过程的理论和应用之间显然存在差距。许多优先级确立模型旨在支持最大限度地提高健康收益的资源分配,即明确卫生干预措施通过适当评估和适当应用,能在合理的成本下促进卫生状况显著改善。但这些方法存在一些潜在弱点,一是更倾向于考察干预措施的优先级,而不是应该进行的评估的优先级;二是未对研究投资组合背景下的优先级确立进行阐述;三是未采用增量观点(即考虑所进行评估可能产生的净差异)(Sassi 2003)。
审查评估计划确立优先级的过程,包括对确定是否进行评估所使用的隐含标准和明确标准进行审查,有助于确保HTA计划有效且高效地实现其目的。